연합뉴스희귀질환자에 대한 의약품 접근성을 높이기 위해 희귀의약품 지정 기준이 조정된다.
식품의약품안전처는 4일 '희귀의약품 지정에 관한 규정' 개정안을 행정예고했다고 밝혔다.
희귀질환의 치료 또는 진단에 사용되는 의약품은 기존에 요구되던 '대체의약품 대비 안전성·유효성 개선 입증자료' 없이도 지정할 수 있도록 기준을 확대하는 내용이 담겼다.
현행 제도에서는 유병인구 2만명 이하 등 희귀질환에 해당하는 조건 외에도 기존 치료제보다 현저히 우수한 안전성과 유효성을 입증해야 지정이 가능했다. 개정안은 이러한 증빙 요구를 일부 면제해 희귀질환 치료·진단 목적 의약품을 별도 기준으로 분리했다.
개정안은 지정 기준을 1호와 2호로 나누고 필요한 제출자료도 구체화했다.
1호는 희귀질환관리법에서 정한 희귀질환을 치료하거나 진단하기 위한 의약품으로, 질환이 희귀질환에 해당함을 입증하는 자료만 제출하면 된다. 2호는 기존 기준과 동일하게 유병인구 2만명 이하 입증자료와 대체약 대비 안전성·유효성 개선자료가 필요하다.
이에 맞춰 신청서식도 1호·2호로 구분해 개정된다.
식약처는 올해 7월부터 관련 협의체를 운영해 지정 기준과 자료 요건 개정방안을 논의해 왔다. 행정예고된 개정안은 이달 24일까지 의견을 받는다.
식약처 관계자는 "이번 개정이 희귀질환자가 안정적으로 치료받을 수 있는 환경을 조성하고 정부의 국정과제인 '기본이 튼튼한 사회'를 만드는 데 도움을 줄 것으로 기대한다"고 밝혔다.