신약 개발 기업 지엔티파마의 퇴행성 뇌질환 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 루게릭병 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.
지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제인 '크리스데살라진'이 루게릭병 치료를 위한 FDA 희귀의약품으로 지정돼 개발 단계에 따라 미국에서 우선 심사와 시판 후 독점권, 품목허가 연장 등 다양한 헤택을 받게 된다고 1일 밝혔다.
지엔티파마는 "크리스데살라진은 퇴행성 뇌질환의 발병과 진행의 원인이 되는 활성산소와 염증을 동시에 제거하는 최초의 다중표적 약물로 개발됐다"며 "크리스데살라진은 루게릭병 동물모델에서 다른 비교 약물들에 비해 운동기능이 손상되는 속도를 늦추고 생명을 연장하는 효과가 확연히 우수한 것으로 나타났다"고 설명했다.
루게릭병은 성인에게서 가장 흔히 나타나는 운동신경세포질환이다. 뇌·척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하는 것이 특징으로 평균 58~60세에 발병한다. 발병하면 전신 근육마비가 나타나면서 말하고, 먹고, 움직이고, 숨 쉬는 수의운동에 장애가 생기며 대부분의 환자는 발병 후 평균 3~5년 사이에 호흡부전으로 사망하게 된다.