고신대학교 의과대학 김우미 교수.(사진 제공=고신대 제공)
고신대학교 의과대학은 김우미 교수(의과대학 학장)가 Stevens 교수 연구팀과 공동으로 개발한 신약 Palynziq™ (pegvaliase-pqpz)이 미국 FDA로부터 승인을 통보 받았다고 17일 밝혔다.
Pegvaliase는 선천성 대사성 질환인 페닐케톤뇨증(PKU, phenylketonuria)의 유일한 대체 효소치료제이다.
페길화(PEGylated) 재조합 효소인 PAL(phenylalanine ammonia lyase)을 이용해 혈중 페닐알라닌 농도를 효과적으로 감소시키는데 성공한 것으로 세계 최초로 페닐케톤뇨증 환자들에게 효소 치료제를 사용할 수 있는 길이 열리게 됐다.
지난 2017년 7월 4일, 미국 캘리포니아주 소재한 제약기업 Biomarin Pharmaceutical Inc.을 통해 FDA 허가 신청서를 접수하였으며, 이후 FDA는 Pegvaliase의 중요성을 인정하여 '신속심사' 대상으로 지정했다.
현재 김 교수와 TSRI (The Scripps Research Institute)의 Raymond C. Stevens, Lin Wang, Alejandra Gamez, Mary Straub, Marianne Patch는 Pegvaliase에 대한 공동 특허권을 소유 중으로 유럽 의약품감독국(EMA)에도 허가신청을 한 상태로 알려졌다.