GC녹십자는 "페루 의약품관리국(DIGEMID)에 자사의 뇌실투여형 '헌터증후군' 치료제 '헌터라제 ICV' 품목허가 신청서를 제출했다"고 6일 밝혔다.
헌터라제 ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다. 전신 투여로는 제한이 있었던 중추신경계 증상 개선을 목적으로 개발됐다.
앞서 GC녹십자는 지난해 8월 식품의약품안전처에 헌터라제 ICV 품목허가 신청을 완료했으며, 현재 일본과 러시아에서는 상업 판매가 이뤄지고 있다.
GC녹십자는 향후 동남아 및 중동·중남미 지역으로, 헌터라제 ICV 허가 국가를 단계적으로 확대해 나간다는 계획이다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 골격 이상과 인지 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10~15만 명 중 1명 비율로 발생한다.
환자 중 약 70%는 중추신경계 손상이 동반되는 중증 환자로, 질환이 진행될수록 인지 기능이 저하되고 기대 수명도 짧아지는 것으로 알려져 있다.
이러한 환자군에서 헌터라제 ICV처럼 약물을 뇌실에 직접 전달하는 치료 방식은 치료 효과를 높이는 핵심 요인으로 평가된다.
GC녹십자 이재우 개발본부장은 "헌터라제 ICV는 중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 대안을 제시하는 혁신 치료제"라고 강조했다.
이재우 본부장은 "희귀질환 분야에서 미충족 의료 수요를 해소하기 위한 연구·개발과 글로벌 공급 확대를 지속해 나가겠다"고 덧붙였다.