JW중외제약은 "A형 혈우병 치료제 '헴리브라'(성분명 '에미시주맙')의 소아 환자 대상 출혈 예방 효과와 안전성을 평가한 논문이 최근 국제 학술지 '헤모필리아(Haemophilia)'에 게재됐다"고 4일 밝혔다.
그리스 아테네 국립카포디스트리아스대학교 의과대학 콘스탄티나 볼루 교수 연구진이 헴리브라 예방 요법을 시행한 기존 18개 연구와 소아 A형 혈우병 환자 720명의 데이터를 통합 분석한 결과다.
연구진은 그동안 개별적으로 발표된 소아 대상 임상 데이터를 통합해 헴리브라의 출혈 예방 성과를 종합적으로 확인하는 데 초점을 맞췄다.
분석 결과 헴리브라를 투여한 소아 환자의 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.5회로 나타났다. 특히 장기적인 장애를 유발할 수 있는 관절 출혈 유병률은 5.4%에 그쳤다.
헴리브라 도입 전 기존 치료제를 사용하던 25세 미만 소아 및 청년 환자군을 대상으로 진행한 45개 연구 메타분석에서는 두개 내 출혈 발생률이 7.4건 수준으로 추정된 바 있다.
안전성 측면에서는 치명적 합병증으로 분류되는 두개 내 출혈(ICH)이 보고되지 않았다.
연구진은 "과거 신생아 100명당 2.1건에 달했던 ICH 발생이 헴리브라 투여 후 0건을 기록했다"며 "헴리브라가 소아 혈우병 치료 패러다임을 혁신적으로 변화시켰다"고 평가했다.
JW중외제약은 "이번 연구는 헴리브라 예방 요법의 출혈 예방 효과와 주요 안전성 지표를 재확인한 결과"라며 "임상 근거 축적을 바탕으로, 치료 환경 개선과 환자 접근성 제고 노력을 이어가겠다"고 강조했다.
한편, 헴리브라는 혈우병 환자에게 부족한 혈액 응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다.
A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다.
2023년 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐고, 지난해 9월에는 세계보건기구(WHO) 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다.