한미약품과 GC녹십자는 유전성 희귀질환인 LSD(리소좀 축적질환) 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결하고 공동연구에 본격 착수했다고 27일 밝혔다.
희귀병인 ‘LSD’는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 ‘리소
좀’이 알 수 없는 이유로 체내에 지속 축적돼 심각한 대사질환을 유발하고 사망에까지
이르게 하는 질환이다. LSD로 인한 대사질환 질병은 뮤코다당증 등 50여종에 이르는 것
으로 알려져 있으며, 국내에는 400여명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있다.
현재 LSD 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT
(Enzyme Replacement Therapy) 요법으로 주로 치료하는데, 이같은 1세대 치료법은 1~2주에 한번씩 병원을 찾아 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다.
양사는 이같은 불편을 줄일 수 있도록 약물의 반감기 개선은 물론 복약 편의성을 획기적으로 증대시킨 차세대 혁신신약 개발을 목표로 이번 공동개발을 추진한다.