녹십자는 이번 미국 임상에서 헌터라제의 경쟁약인 엘라프라제의 투여 용량(체중kg당 0.5mg)보다 두 배(1.0mg)와 세 배(1.5mg)로 늘렸을 때의 효과를 탐색하고 안전성을 검증한다.
유전 희귀질환인 헌터증후군 치료제인 헌터라제는 전세계적으로 유일한 헌터증후군 치료제였던 샤이어의 ‘엘라프라제’ 독점을 깨고 지난 2012년 국내 출시됐다.
헌터증후군은 세포 내 소기관 중 하나인 리소좀 내 IDS(Iduronate–2-sulfatase)라는 효소가 없거나 결핍돼 골격이상, 지능 저하 등 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다.
희귀질환인만큼 전세계에 알려진 환자도 2천여명에 불과하지만 성인 엄지손가락보다 작은 3㎖ 바이알(약병) 치료제 가격이 200만원이 넘을 정도로 고가여서 현재 관련 글로벌 시장규모는 약 6천억원에 이른다고 녹십자는 밝혔다.