치매 잡는 신약, KIST가 '세계 최초' 개발

치매의 대부분을 차지하는 알츠하이머병을 근원적으로 치료할 수 있는 신약을 KIST(한국과학기술연구원)가 세계 최초로 개발했다.

고령화 시대 대표적 질환인 알츠하이머병은 치매의 60~80%를 차지할 정도로 치매 중 가장 흔한 퇴행성 뇌질환이다.

신약후보물질(EPPS)의 알츠하이머병 치료 기전. EPPS가 알츠하이머병의 원인 독성 단백질인 베타아밀로이드 응집체를 분해해 완벽히 제거하고 인지 능력이 정상 수준으로 회복됨. (그림=KIST 제공)

알츠하이머병은 예방 및 치료 방법이 없는 질병으로 약 10년여에 걸쳐 진행되며 치료기간동안 오랜 약물 투약이 필요해 섭취하기 쉽고 부작용이 적으며 체내에 들어갔을 때 안정성이 뛰어난 의약품이 필요하다.

KIST는 식수에 타서 마셨을 때 알츠하이머병의 원인 단백질인 베타아밀로이드를 뇌에서 완벽하게 제거하고 치매 증상을 정상 수준으로 회복시켜줄 수 있는 물질로 세계적으로 처음 보고되는 치료방법이라고 밝혔다.

KIST 뇌과학연구소 김영수 박사, 김동진 소장 연구팀은 경구로 투약한 EPPS라는 신약후보물질이 알츠하이머병을 유발하는 베타아밀로이드 단백질의 응집체를 뇌에서 완벽히 제거하고 기억력 감퇴와 인지능력 저하 등의 치매 증상을 치료할 수 있다고 설명했다.

연구팀은 알츠하이머병의 원인 단백질로 알려진 베타아밀로이드 단량체는 정상인의 뇌에도 분포돼 있지만 알츠하이머 환자의 뇌에서만 응집돼있다는 점에서 연구의 아이디어를 착안했다고 덧붙였다.

또 식수에 EPPS를 녹인 후 알츠하이머병에 걸린 생쥐에게 3개월간 투여해 뇌기능의 변화를 관찰했고 인지 능력을 관장하는 뇌의 해마와 대뇌피질 부위에 있는 베타아밀로이드 응집체가 모두 사라진 것을 발견했다고 연구팀은 소개했다.

신약후보물질(EPPS)에 의한 알츠하이머병 치료(원인물질제거) 효과, 치매 생쥐 뇌(왼쪽), EPPS 경구 투여 후 치매 생쥐 뇌(우) 알츠하이머병이 유발된 생쥐 모델에 EPPS를 물에 타서 3개월 간 먹인 결과 병을 유발하는 베타아밀로이드 응집체가 뇌에서 거의 사라졌다. (사진=KIST 제공)

이번 연구에서 주목할 만한 특징은 EPPS가 뇌의 혈관장벽을 투과해 약을 삼켜도 뇌에서 흡수가 잘 되는 물질이라는 점 때문에 물로 EPPS를 섭취해도 효과가 높다는 것이다.

KIST 연구팀은 현재 EPPS가 의약품으로 허가될 수 있도록 임상 연구를 추진하고 있고 알츠하이머병의 진단과 치료를 동시에 수행할 수 있는 연구도 진행 중이다.

한편, 이번 연구 결과는 9일 세계적으로 권위있는 과학지인 ‘네이쳐 커뮤니케이션'에
실렸다.

김동진 KIST 뇌과학연구소장은 “현재까지의 연구결과만으로도 치매의 근원적 치료제 개발의 새로운 방향을 제시했다는 점에서 그 의미가 크다”고 말했다.