김광수 교수. (사진=KAIST 제공)
한인 과학자가 환자 본인의 피부세포를 이용해 파킨슨병을 치료하는 성과를 거뒀다.
2일 한국과학기술원(KAIST)에 따르면 생명과학과 졸업생이면서 미국 하버드 의대 교수로 재직 중인 한인 과학자 김광수 교수가 지난달 세계 최초로 파킨슨병을 앓는 환자 본인의 피부세포를 도파민 신경세포로 변형해 뇌에 이식하는 임상 치료에 성공했다.
파킨슨병은 치매, 뇌졸중과 더불어 3대 만성 퇴행성 뇌 신경계 질환으로 꼽힌다. 국내 환자만 11만 명에 달한다.
뇌에서 신경 전달 물질 도파민을 분비하는 신경세포가 사멸하기 때문에 발병하며 근육의 떨림, 느린 움직임, 신체의 경직, 보행 및 언어 장애 등의 증상을 보인다.
연구팀은 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 만드는 '역분화 줄기세포' 기술을 이용했다.
파킨슨병의 맞춤형 줄기세포 치료를 위해서는 환자의 체세포를 안정적으로 줄기세포로 전환한 뒤 이를 다시 도파민 세포로 분화시킨 후 뇌에 이식해야 한다. 이 모든 과정은 고효율로 진행해야 하며 유해성이나 부작용이 없어야 가능하다.
김 교수는 미국 식품의약국(FDA)의 최종 승인을 받고 FDA 요청으로 지난 2017년과 2018년 두 번에 걸쳐 69세 파킨슨병 환자에게 도파민 신경세포를 면역체계의 거부반응 없이 작용하도록 이식 수술을 진행했다. 이후 2년 동안 PET, MRI 영상 등 후속 테스트를 마친 뒤 임상 치료에 성공했음을 발표했다.
의학 분야 저널인 뉴잉글랜드 의학 저널은 환자의 피부세포를 변형해 신경전달물질 도파민을 생성하게 한 후 이를 파킨슨병 환자의 뇌 깊숙이 주입 시킨 결과 면역체계의 거부반응 없이 구두끈을 다시 묶을 수 있을 뿐만 아니라 수영과 자전거를 탈 정도로 운동능력을 회복했다고 지난달 14일 소개했다.
의료진 수술 모습. (사진=KAIST 제공)
김광수 교수는 "향후 안정성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 임상실험이 필요하며 FDA의 승인을 위해 필요한 절차를 밟고 있다"고 말했다.
이어 "10여 년 정도 후속 연구를 계속 성공적으로 수행하면 맞춤형 세포치료가 파킨슨병 치료를 위한 또 하나의 보편적인 치료 방법으로 자리 잡게 될 것"이라고 설명했다.